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Reino Unido autorizó el primer tratamiento médico que utiliza la edición genética Crispr. La terapia única, que se venderá bajo la marca Casgevy, es para pacientes con anemia falciforme y un trastorno sanguíneo relacionado llamado beta talasemia, ambos hereditarios.
La aprobación en el Reino Unido marca un momento histórico para Crispr, el equivalente molecular de las tijeras que valió a sus inventores un Premio Nobel en 2020.
Desarrollado por Vertex Pharmaceuticals de Boston y Crispr Therapeutics de Suiza, Casgevy está destinado a prevenir los episodios de dolor insoportable típicos de la anemia falciform.
Se trata de liberar a las personas con beta talasemia de las transfusiones de sangre periódicas. según publica .
El tratamiento consiste en editar las propias células del paciente fuera del organismo e infundirlas de nuevo. Para algunos, la terapia puede ser incluso una cura.
“Esto es solo el principio de las terapias Crispr. Hay muchas más por venir”, asegura Samarth Kulkarni, presidente y consejero delegado de Crispr Therapeutics.
Adaptado de un sistema de defensa natural de las bacterias, Crispr se está investigando para tratar otras enfermedades genéticas, ciertos tipos de cáncer e incluso el VIH. Funciona realizando cortes selectivos en el ADN.
Europa y Estados Unidos también están a punto de aprobar pronto la terapia Crispr. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE UU (FDA) tiene hasta el 8 de diciembre para tomar una decisión.
El 31 de octubre, un comité asesor de la FDA concluyó que el tratamiento era seguro para los pacientes.
Fuente: es.wired.com
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