Autorizan primer medicamento de terapia genética CRISPR

Reino Unido autorizó el primer tratamiento médico que utiliza la edición genética Crispr. La terapia única, que se venderá bajo la marca Casgevy, es para pacientes con anemia falciforme y un trastorno sanguíneo relacionado llamado beta talasemia, ambos hereditarios.

La aprobación en el Reino Unido marca un momento histórico para Crispr, el equivalente molecular de las tijeras que valió a sus inventores un Premio Nobel en 2020.

Desarrollado por Vertex Pharmaceuticals de Boston y Crispr Therapeutics de Suiza, Casgevy está destinado a prevenir los episodios de dolor insoportable típicos de la anemia falciform.

Se trata de liberar a las personas con beta talasemia de las transfusiones de sangre periódicas. según publica .

El tratamiento consiste en editar las propias células del paciente fuera del organismo e infundirlas de nuevo. Para algunos, la terapia puede ser incluso una cura.

“Esto es solo el principio de las terapias Crispr. Hay muchas más por venir”, asegura Samarth Kulkarni, presidente y consejero delegado de Crispr Therapeutics.

Adaptado de un sistema de defensa natural de las bacterias, Crispr se está investigando para tratar otras enfermedades genéticas, ciertos tipos de cáncer e incluso el VIH. Funciona realizando cortes selectivos en el ADN.

Europa y Estados Unidos también están a punto de aprobar pronto la terapia Crispr. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE UU (FDA) tiene hasta el 8 de diciembre para tomar una decisión.

El 31 de octubre, un comité asesor de la FDA concluyó que el tratamiento era seguro para los pacientes.

Fuente: es.wired.com