Un pequeño ajuste en una herramienta genética puede cambiarlo todo. Investigadores en España acaban de demostrarlo al optimizar la tecnología Prime Editing, logrando corregir mutaciones con una eficiencia hasta 150 veces mayor que antes.
La hazaña fue liderada por el Centro de Regulación Genómica (CRG) en Barcelona, donde científicos han rediseñado componentes clave del sistema de edición para evitar errores comunes y potenciar su eficacia. Gracias a estos cambios, la edición genética se volvió más precisa, más rápida y, sobre todo, más adaptable a distintos tipos de células humanas, incluso las difíciles de modificar, como las del sistema inmune.
Edición genética, ahora más precisa y menos invasiva
La tecnología Prime Editing, lanzada en 2019, prometía mucho: corregir el ADN sin necesidad de cortarlo, como lo hace CRISPR tradicional. Sin embargo, su uso era limitado por su baja eficiencia y ciertas complicaciones técnicas. La nueva versión desarrollada en España soluciona parte de esos obstáculos y permite editar genes con menos errores y mayor control.
Además, los investigadores combinaron esta tecnología con otra llamada piggyBac, que actúa como un transportador estable de los componentes de edición dentro de las células. Esto hace posible repetir correcciones sin alterar el funcionamiento general de la célula. Un paso esencial para aplicaciones terapéuticas reales.
Uno de los ensayos más prometedores del estudio fue en células con anemia de Fanconi, una enfermedad hereditaria rara. Los investigadores lograron corregir hasta el 80% de las células afectadas. También probaron el sistema en células T y células madre hematopoyéticas, ambas con buenos resultados. La clave: personalizar cada edición genética al tipo de célula y al tipo de mutación.
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