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Terapia genética para combatir el colesterol alto
Una revolución médica acaba de aterrizar en Reino Unido y tiene todo para marcar un antes y un después en el tratamiento del colesterol alto. Se trata de una innovadora terapia de edición genética que, con una sola aplicación, puede reducir hasta un 55% los niveles de colesterol malo en la sangre. Sí, en serio: una sola dosis.
El protagonista de esta nueva era médica es el medicamento experimental llamado VERVE-101, desarrollado por la empresa Verve Therapeutics. Funciona a partir de una técnica de edición genética conocida como base editing, una versión avanzada del CRISPR que no corta el ADN sino que modifica directamente una sola letra del código genético.
Este tratamiento está enfocado en personas con hipercolesterolemia familiar heterocigota, una enfermedad hereditaria que dispara los niveles de colesterol LDL (el “malo”) desde muy temprana edad. Los primeros ensayos en humanos comenzaron en agosto de 2025 y, según los resultados preliminares publicados este noviembre, los primeros pacientes han tenido respuestas favorables. Algunos mostraron una caída del 39% al 55% en sus niveles de LDL con solo una dosis.
La clave está en un gen llamado PCSK9, que regula cuánta proteína se produce para descomponer el colesterol en el hígado. VERVE-101 desactiva ese gen, y al hacerlo, permite que el cuerpo elimine el colesterol de forma más eficiente.
Este avance es particularmente esperanzador para quienes no responden a los tratamientos convencionales como las estatinas. Además, el medicamento se administra vía intravenosa, lo que lo hace menos invasivo y más accesible para aplicarse en clínicas especializadas.
Y aunque aún se encuentra en fase experimental, los resultados han sido lo suficientemente sólidos como para captar la atención de agencias regulatorias y expertos en medicina cardiovascular.
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